Ultragenyx Germany GmbH
Pharmaunternehmen · Berlin
Ultragenyx Germany GmbH ist die deutsche Niederlassung des US-amerikanischen Biotechnologieunternehmens Ultragenyx Pharmaceutical Inc. mit Sitz in München. Das Unternehmen ist auf die Entwicklung und Vermarktung von Therapien für seltene und ultra-seltene Erkrankungen spezialisiert.
Ultragenyx Germany GmbH – Adresse & Kontakt
Ultragenyx Germany GmbH
Ultragenyx Germany GmbH ist die deutsche Niederlassung von Ultragenyx Pharmaceutical Inc. mit deutschem Hauptsitz in München. Das 2010 in Novato, Kalifornien gegründete Biotechnologieunternehmen widmet sich ausschließlich der Entwicklung von Therapien für seltene und ultra-seltene Erkrankungen.
Seltene Erkrankungen und Produkte
Ultragenyxs Portfolio umfasst Therapien für genetisch bedingte seltene Erkrankungen: Crysvita® (Burosumab) für X-chromosomale Hypophosphatämie (XLH) und tumorinduzierte Osteomalazie (TIO), Dojolvi® (Triheptanoin) für langkettige Fettsäureoxidationsstörungen sowie Mepsevii® (Vestronidase alfa) für Mukopolysaccharidose VII.
Gentherapie-Pipeline
Ultragenyx verfügt über eine breite Gentherapie-Pipeline für seltene Erkrankungen, die auf AAV-Vektoren (adeno-assoziierte Viren) basiert. Entwicklungsprogramme für Wilson-Erkrankung, Angelman-Syndrom und weitere genetische Erkrankungen sind im klinischen Stadium. In Deutschland arbeitet Ultragenyx eng mit Zentren für seltene Erkrankungen und pädiatrischen Stoffwechselspezialisten zusammen.
Häufige Fragen zu Ultragenyx Germany GmbH
Was macht Ultragenyx Germany GmbH?
Das Arbeitsgebiet von Ultragenyx Germany GmbH ist das Erforschen seltener, erblich bedingter Krankheiten. Dazu gehören z.B. Morbus Sly, Morbus Cori und Morbus Wilson. Ultragenyx entwickelt verschiedene Therapien mit unterschiedlichen Medikamenten. Zum Einsatz kommen traditionelle Biologika, Gentherapien oder Nukleinsäuretherapien. Außerdem hat Ultragenyx das Entwicklungsverfahren für Medikamente beschleunigt.
