Orchard Therapeutics Germany GmbH
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Häufige Fragen zu Orchard Therapeutics Germany GmbH
Was macht Orchard Therapeutics Germany?
Orchard Therapeutics Germany GmbH ist auf die Behandlung seltener Erbkrankheiten spezialisiert. Ihr Schwerpunkt ist die Gentherapie, wobei sie mit einem Verfahren zur Blutentnahme oder mit der Entnahme von Knochenmark arbeitet.
Überblick über Orchard Therapeutics Germany GmbH
Orchard Therapeutics Germany GmbH ist ein führendes globales Unternehmen im Bereich der Gentherapie. Es ist ein Unternehmen mit Sitz in Deutschland, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von neuartigen, lebensverändernden Therapien für Patienten mit schweren und lebensbedrohlichen Krankheiten konzentriert. Das Unternehmen ist ein Teil der Orchard Therapeutics Gruppe, die ihren Hauptsitz in London hat und Niederlassungen in den USA und Europa betreibt.
Geschichte und Entwicklung
Die Orchard Therapeutics wurde 2015 gegründet und hat seitdem eine rasante Entwicklung durchlaufen. Mit einem starken Fokus auf Forschung und Entwicklung ist das Unternehmen bestrebt, die Grenzen der Gentherapie zu erweitern und neuartige Behandlungsansätze für Patienten zu entwickeln, die an seltenen genetischen Erkrankungen leiden.
Forschung und Entwicklung bei Orchard Therapeutics
Die Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten von Orchard Therapeutics umfassen die Entwicklung von ex-vivo autologen hämatopoetischen Stammzellgentherapien (HSCs). Diese Therapien zielen darauf ab, die zugrunde liegende genetische Ursache einer Krankheit zu korrigieren, indem sie eine gesunde Kopie des defekten Gens in die Zellen eines Patienten einbringen.
Das Unternehmen hat eine robuste Pipeline von Therapiekandidaten entwickelt, die sich in verschiedenen Stadien der klinischen Entwicklung befinden. Diese Kandidaten zielen auf eine Vielzahl von Krankheiten ab, darunter seltene genetische Erkrankungen wie die adrenoleukodystrophie (ALD), die metachromatische Leukodystrophie (MLD) und die Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS).
Produkte und Therapien
Orchard Therapeutics hat mehrere Gentherapieprodukte in ihrer Pipeline, die sich in verschiedenen Entwicklungsstadien befinden. Eines der am weitesten fortgeschrittenen Produkte des Unternehmens ist Strimvelis, das erste von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) zugelassene ex-vivo-Stammzell-Gentherapieprodukt für Patienten mit schwerer kombinierter Immunschwäche durch Adenosin-Desaminase-Mangel (ADA-SCID).
Das Unternehmen hat auch eine Reihe von anderen Gentherapieprodukten in der Entwicklung, darunter OTL-101 für ADA-SCID, OTL-200 für MLD und OTL-103 für WAS. Jedes dieser Produkte hat das Potenzial, das Leben von Patienten, die an diesen schweren und lebensbedrohlichen Krankheiten leiden, drastisch zu verbessern.
Zukunft von Orchard Therapeutics
Orchard Therapeutics hat eine klare Vision für die Zukunft, die darauf abzielt, das Leben von Patienten mit seltenen genetischen Erkrankungen zu verbessern. Das Unternehmen plant, seine Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten weiter auszubauen und neue Therapiekandidaten zu entwickeln. Es strebt auch danach, seine bestehenden Produkte auf den Markt zu bringen und Patienten auf der ganzen Welt zugänglich zu machen.
Mit seiner Leidenschaft für Innovation und seinem Engagement für Patienten ist Orchard Therapeutics gut positioniert, um seine Rolle als führendes Unternehmen im Bereich der Gentherapie weiter auszubauen.
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Zuletzt aktualisiert: 03.02.2024