Ultragenyx Germany GmbH
Pharmaunternehmen · Berlin
Ultragenyx Germany GmbH ist die deutsche Niederlassung des US-amerikanischen Biotechnologieunternehmens Ultragenyx Pharmaceutical Inc. mit Sitz in München. Das Unternehmen ist auf die Entwicklung und Vermarktung von Therapien für seltene und ultra-seltene Erkrankungen spezialisiert.
Ultragenyx Germany GmbH Adresse & Kontakt
Unternehmensprofil
2010
Gegründet
1.200+ (global)
Mitarbeiter
Spezialisierungen
Seltene Erkrankungen, Ultra-seltene Krankheiten, Arzneimittelentwicklung
Ultragenyx Germany GmbH
Ultragenyx Germany GmbH ist die deutsche Tochtergesellschaft von Ultragenyx Pharmaceutical Inc., einem US-amerikanischen Biotechnologieunternehmen mit Fokus auf seltene Erkrankungen. Das Unternehmen entwickelt und vermarktet Medikamente für Patienten mit genetischen Erkrankungen, deren Therapieoptionen begrenzt sind.
Tätigkeitsfeld und Produkte
Ultragenyx konzentriert sich auf seltene Erkrankungen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf. Die Produktpalette umfasst:
- Crysvita (Burosumab) – Therapie für X-chromosomale Hypophosphatämie (XLH), die besonders bei Kindern zu Knochenproblemen führt.
- Dojolvi – Medikament zur Behandlung von LCHAD-Defizienzen und mitochondrialen Fettsäureoxidationsstörungen.
- Evkeeza (Evinacumab) – Therapie für homozygote familiäre Hypercholesterinämie zur Senkung erhöhter Cholesterinwerte.
Das Unternehmen nutzt mehrere Therapieplattformen, darunter genetische Therapien und mRNA-Technologien. Diese Ansätze richten sich auf die Verbesserung der Lebensqualität für betroffene Patienten.
Regulatorische Einordnung und Zulassungen
Die Produkte von Ultragenyx unterliegen strengen regulatorischen Auflagen in den USA und Europa. In Deutschland und der EU erfordern neue therapeutische Produkte umfangreiche klinische Studien zum Nachweis von Sicherheit und Wirksamkeit. Crysvita und Evkeeza haben europäische Genehmigungen erhalten. Ultragenyx hält hohe Standards in der klinischen Forschung und Medikamentenentwicklung ein.
Ultragenyx Global und Deutschland
Ultragenyx Pharmaceutical Inc. wurde 2010 in Novato, Kalifornien gegründet und ist an der NASDAQ notiert. Das Unternehmen beschäftigt weltweit über 1.200 Mitarbeitende. Die Berliner Niederlassung koordiniert die DACH-Aktivitäten für die Vermarktung von Therapien seltener Erkrankungen in Deutschland, Österreich und der Schweiz. Die lokale Präsenz ermöglicht die Zusammenarbeit mit Gesundheitseinrichtungen, Fachärzten und Patientenorganisationen.
Besonderheiten und Engagement
Ultragenyx beteiligt sich an Aufklärungskampagnen zu seltenen Erkrankungen und fördert den Austausch zwischen Patienten, Angehörigen und Fachleuten im Gesundheitswesen. Das Unternehmen unterstützt Patientenorganisationen, stellt Informationsmaterialien bereit und arbeitet mit Betroffenen zusammen, um deren Anliegen in die Produktentwicklung einzubeziehen.
Weitere Informationen: Pharmaunternehmen in Berlin oder alle Pharmaunternehmen in Deutschland auf Sanoliste.
```Häufige Fragen zu Ultragenyx Germany GmbH
Was macht Ultragenyx Germany GmbH?
Das Arbeitsgebiet von Ultragenyx Germany GmbH ist das Erforschen seltener, erblich bedingter Krankheiten. Dazu gehören z.B. Morbus Sly, Morbus Cori und Morbus Wilson. Ultragenyx entwickelt verschiedene Therapien mit unterschiedlichen Medikamenten. Zum Einsatz kommen traditionelle Biologika, Gentherapien oder Nukleinsäuretherapien. Außerdem hat Ultragenyx das Entwicklungsverfahren für Medikamente beschleunigt.
Ultragenyx Germany GmbH in sozialen Netzwerken
Weitere Pharmaunternehmen in Berlin
Pharmaunternehmen in Deutschland
Verwandte Bereiche im Gesundheitswesen
Pharmaunternehmen nach Standort
Über Pharmaunternehmen
Pharmaunternehmen erforschen, entwickeln, produzieren oder vertreiben Arzneimittel, von rezeptpflichtigen Innovationen über Generika und Biosimilars bis zu rezeptfreien OTC-Produkten und Impfstoffen. Deutschland ist der größte Pharmamarkt Europas und weltweit die Nummer vier. Die Arzneimittelherstellung erzielte 2023 rund 59 Milliarden Euro Umsatz mit etwa 133.000 Beschäftigten und reinvestiert rund 16 Prozent ihres Umsatzes in Forschung und Entwicklung, mehr als jede andere Industrie des Landes (vfa, IW Köln, Destatis 2023/2024). Eine Zulassung erteilt das BfArM, für Impfstoffe und biomedizinische Arzneimittel das Paul-Ehrlich-Institut, EU-weit die EMA. Im Verzeichnis finden Sie forschende Hersteller, Generika- und Biosimilarproduzenten, OTC-Anbieter und Auftragshersteller mit Standort, Schwerpunkt und Kontaktdaten für Einkauf, Klinik, Apotheke und Kooperation.
Der Pharmastandort Deutschland
Arten von Pharmaunternehmen und Produktsegmente
Regionale Cluster und Pharmastandorte
Führende Pharmaunternehmen in Deutschland
Zulassung und regulatorischer Rahmen
Preisbildung: AMNOG und Nutzenbewertung
Innovationsfelder: Biopharmazeutika, mRNA und Gentherapie
Herausforderungen der Branche
Pharmaunternehmen gezielt finden
Was macht ein Pharmaunternehmen?
Ein Pharmaunternehmen erforscht, entwickelt, produziert oder vertreibt Arzneimittel. Das Spektrum reicht von patentgeschützten Innovationen über Generika und Biosimilars bis zu rezeptfreien OTC-Produkten, Impfstoffen und Auftragsfertigung für Dritte.
Wie groß ist die deutsche Pharmaindustrie?
Die Arzneimittelherstellung erzielte 2023 rund 59 Milliarden Euro Umsatz mit etwa 133.000 direkt Beschäftigten. Die Forschungsausgaben lagen bei rund 9,4 Milliarden Euro, das entspricht etwa 16 Prozent des Umsatzes und macht die Pharmaindustrie zur forschungsintensivsten Branche Deutschlands (vfa, IW Köln, Destatis).
Wie viele Pharmaunternehmen gibt es in Deutschland?
In der Arzneimittelherstellung sind rund 670 Unternehmen tätig (Destatis Strukturstatistik 2023), davon etwa 84 Prozent kleine und mittlere Unternehmen. Deutschland ist der größte Pharmamarkt Europas und weltweit die Nummer vier.
Wer lässt Arzneimittel in Deutschland zu?
Die Zulassung erteilt das BfArM für die meisten chemisch definierten Arzneimittel und das Paul-Ehrlich-Institut (PEI) für Impfstoffe und biomedizinische Arzneimittel. EU-weite Zulassungen laufen über die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) im zentralisierten Verfahren.
Was unterscheidet Originalpräparat, Generikum und Biosimilar?
Ein Originalpräparat ist das zuerst entwickelte, patentgeschützte Arzneimittel. Ein Generikum ist nach Patentablauf der wirkstoffgleiche, chemisch hergestellte Nachfolger. Ein Biosimilar ist das Nachfolgeprodukt eines biologischen, also biotechnologisch hergestellten Arzneimittels und dem Original hochähnlich, aber nicht identisch.
Was ist eine Herstellungserlaubnis nach § 13 AMG?
Wer Arzneimittel gewerblich herstellt, braucht nach § 13 Arzneimittelgesetz eine Herstellungserlaubnis. Sie wird von den zuständigen Landesbehörden erteilt, die die Betriebe auch nach den Regeln der Guten Herstellungspraxis (GMP) inspizieren. Für den Großhandel gilt eine Erlaubnis nach § 52a AMG.
Was bedeutet AMNOG und frühe Nutzenbewertung?
Mit dem AMNOG-Verfahren wird seit 2011 für neue patentgeschützte Arzneimittel der Zusatznutzen bewertet. Der G-BA prüft mit Unterstützung des IQWiG, danach verhandeln Hersteller und GKV-Spitzenverband einen Erstattungsbetrag. Das GKV-Finanzstabilisierungsgesetz hat diesen Prozess seit 2023 verschärft.
Was unterscheidet verschreibungspflichtige, apothekenpflichtige und freiverkäufliche Arzneimittel?
Verschreibungspflichtige Arzneimittel (Rx) gibt es nur auf ärztliches Rezept. Apothekenpflichtige Mittel sind rezeptfrei, aber nur in Apotheken erhältlich. Freiverkäufliche Arzneimittel dürfen auch außerhalb von Apotheken verkauft werden. Betäubungsmittel unterliegen zusätzlich dem Betäubungsmittelgesetz.
Welche Regionen sind die wichtigsten Pharmastandorte?
Wichtige Cluster sind Rhein-Main mit dem Industriepark Höchst, die Region Rhein-Neckar um Heidelberg und Mannheim, der Biotech-Standort München-Martinsried, Berlin, das Rheinland um Leverkusen sowie Biberach, Ingelheim, Mainz und Marburg.
Wie läuft eine GMP-Inspektion bei einem Pharmaunternehmen ab?
Bei einer GMP-Inspektion prüfen die zuständigen Landesbehörden, ob ein Hersteller die Gute Herstellungspraxis einhält, von Räumen und Anlagen über Dokumentation und Qualitätskontrolle bis zur Personalqualifikation. Bei Erfolg wird ein GMP-Zertifikat ausgestellt, das in der EU-Datenbank EudraGMDP hinterlegt ist.
Wo finde ich Kontaktdaten von Pharmaunternehmen in Deutschland?
Branchenverbände wie vfa, BPI, Pharma Deutschland und Pro Generika führen Mitgliederlisten. Auf Sanoliste sind deutsche Pharmaunternehmen nach Bundesland und Stadt verzeichnet, inklusive Adresse, Telefon und Website.
Relevante Fachbegriffe & Vorschriften
Begriffe und Regelwerke aus dem Umfeld von Pharmaunternehmen – verständlich erklärt im Sanoliste-Glossar.