Ultragenyx Germany GmbH

Ultragenyx Germany GmbH

Ultragenyx Germany GmbH ist die deutsche Tochtergesellschaft von Ultragenyx Pharmaceutical Inc., einem US-amerikanischen Biotechnologieunternehmen mit Fokus auf seltene Erkrankungen. Das Unternehmen entwickelt und vermarktet Medikamente für Patienten mit genetischen Erkrankungen, deren Therapieoptionen begrenzt sind.

Tätigkeitsfeld und Produkte

Ultragenyx konzentriert sich auf seltene Erkrankungen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf. Die Produktpalette umfasst:

• Crysvita (Burosumab) – Therapie für X-chromosomale Hypophosphatämie (XLH), die besonders bei Kindern zu Knochenproblemen führt.
• Dojolvi – Medikament zur Behandlung von LCHAD-Defizienzen und mitochondrialen Fettsäureoxidationsstörungen.
• Evkeeza (Evinacumab) – Therapie für homozygote familiäre Hypercholesterinämie zur Senkung erhöhter Cholesterinwerte.

Das Unternehmen nutzt mehrere Therapieplattformen, darunter genetische Therapien und mRNA-Technologien. Diese Ansätze richten sich auf die Verbesserung der Lebensqualität für betroffene Patienten.

Regulatorische Einordnung und Zulassungen

Die Produkte von Ultragenyx unterliegen strengen regulatorischen Auflagen in den USA und Europa. In Deutschland und der EU erfordern neue therapeutische Produkte umfangreiche klinische Studien zum Nachweis von Sicherheit und Wirksamkeit. Crysvita und Evkeeza haben europäische Genehmigungen erhalten. Ultragenyx hält hohe Standards in der klinischen Forschung und Medikamentenentwicklung ein.

Ultragenyx Global und Deutschland

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. wurde 2010 in Novato, Kalifornien gegründet und ist an der NASDAQ notiert. Das Unternehmen beschäftigt weltweit über 1.200 Mitarbeitende. Die Berliner Niederlassung koordiniert die DACH-Aktivitäten für die Vermarktung von Therapien seltener Erkrankungen in Deutschland, Österreich und der Schweiz. Die lokale Präsenz ermöglicht die Zusammenarbeit mit Gesundheitseinrichtungen, Fachärzten und Patientenorganisationen.

Besonderheiten und Engagement

Ultragenyx beteiligt sich an Aufklärungskampagnen zu seltenen Erkrankungen und fördert den Austausch zwischen Patienten, Angehörigen und Fachleuten im Gesundheitswesen. Das Unternehmen unterstützt Patientenorganisationen, stellt Informationsmaterialien bereit und arbeitet mit Betroffenen zusammen, um deren Anliegen in die Produktentwicklung einzubeziehen.

Weitere Informationen: Pharmaunternehmen in Berlin oder alle Pharmaunternehmen in Deutschland auf Sanoliste.