Orchard Therapeutics Germany GmbH
Pharmaunternehmen · Düsseldorf
Orchard Therapeutics Germany GmbH ist ein Pharmaunternehmen mit Sitz in Düsseldorf, Nordrhein-Westfalen. Das Unternehmen ist im deutschen Pharmamarkt tätig und unterliegt der Regulierung durch das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM).
Orchard Therapeutics Germany GmbH Adresse & Kontakt
Unternehmensprofil
2016
Gegründet
~200 (global)
Mitarbeiter
Spezialisierungen
Gentherapie, HSC-Gentherapie, Seltene genetische Erkrankungen, Metachromatische Leukodystrophie
Orchard Therapeutics Germany GmbH
Orchard Therapeutics Germany GmbH ist die deutsche Niederlassung des britischen Unternehmens Orchard Therapeutics plc (heute Teil von Kyowa Kirin). Das Unternehmen entwickelt Gentherapien für seltene, genetisch bedingte Erkrankungen des Immunsystems und der Neurologie. Die Niederlassung ist in Düsseldorf ansässig.
Gentherapien für seltene Immunerkrankungen
Orchard Therapeutics hat mit Libmeldy (Atidarsagen Autotemcel) eine zugelassene ex-vivo-Gentherapie für metachromatische Leukodystrophie (MLD) entwickelt. MLD ist eine seltene, progressive Erkrankung, die das Nervensystem schädigt und zu neurologischen Defiziten führt. Die Therapie zielt darauf ab, das defekte Gen zu reparieren und die Symptomatik der Erkrankung zu lindern. Das Produkt wird in spezialisierten Zentren für seltene Erkrankungen angewendet und erfordert eine spezialisierte Behandlungsinfrastruktur. Neben Libmeldy arbeitet Orchard Therapeutics an weiteren Gentherapien, darunter Therapien für Adenosin-Deaminase-Defizienz (ADA-SCID), X-chromosomale schwere kombinierte Immundefizienz (X-CGD) und weitere seltene Immundefekte.
Regulatorische Einordnung und Marktzugang
Die Gentherapien von Orchard Therapeutics unterliegen strengen regulatorischen Vorgaben der Europäischen Medicines Agency (EMA) sowie nationaler Gesundheitsbehörden. Diese überwachen den Entwicklungsprozess, einschließlich klinischer Studien, um Sicherheit und Wirksamkeit sicherzustellen. Durch die Zusammenarbeit mit Regulierungsbehörden erwirbt Orchard die notwendigen Genehmigungen für den Marktzugang in der Europäischen Union.
Standort Düsseldorf
Von Düsseldorf aus koordiniert Orchard Therapeutics Deutschland die Zusammenarbeit mit spezialisierten Zentren für seltene Erkrankungen, neuropädiatrischen Kliniken und Knochenmarktransplantationszentren. Die Universitätsklinik Düsseldorf fungiert als wichtiger Kooperationspartner. Die Zusammenarbeit mit akademischen Institutionen ermöglicht es, aktuelle Forschungsergebnisse in die Therapieentwicklung einzubeziehen.
Regionale Bedeutung und Netzwerk
Orchard Therapeutics unterstützt medizinische Fachkräfte und Kliniken in Nordrhein-Westfalen. Das Unternehmen beteiligt sich an Fachkonferenzen und Fortbildungsveranstaltungen zu genetischen Erkrankungen und Behandlungsmöglichkeiten. Zudem arbeitet Orchard mit Patientenorganisationen zusammen, um die Belange von Patienten mit seltenen Krankheiten zu vertreten und deren Zugang zu entsprechenden Therapien zu fördern.
Therapieansätze
Die Gentherapien von Orchard Therapeutics nutzen eine ex-vivo-Strategie zur Behandlung bestimmter genetischer Störungen. Dabei werden Zellen des Patienten entnommen, genetisch modifiziert und anschließend zurückgeführt. Dieser Ansatz adressiert die spezifischen Bedürfnisse der betroffenen Patienten.
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```Häufige Fragen zu Orchard Therapeutics Germany GmbH
Was macht Orchard Therapeutics Germany?
Orchard Therapeutics Germany GmbH ist auf die Behandlung seltener Erbkrankheiten spezialisiert. Ihr Schwerpunkt ist die Gentherapie, wobei sie mit einem Verfahren zur Blutentnahme oder mit der Entnahme von Knochenmark arbeitet.
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Über Pharmaunternehmen
Pharmaunternehmen erforschen, entwickeln, produzieren oder vertreiben Arzneimittel, von rezeptpflichtigen Innovationen über Generika und Biosimilars bis zu rezeptfreien OTC-Produkten und Impfstoffen. Deutschland ist der größte Pharmamarkt Europas und weltweit die Nummer vier. Die Arzneimittelherstellung erzielte 2023 rund 59 Milliarden Euro Umsatz mit etwa 133.000 Beschäftigten und reinvestiert rund 16 Prozent ihres Umsatzes in Forschung und Entwicklung, mehr als jede andere Industrie des Landes (vfa, IW Köln, Destatis 2023/2024). Eine Zulassung erteilt das BfArM, für Impfstoffe und biomedizinische Arzneimittel das Paul-Ehrlich-Institut, EU-weit die EMA. Im Verzeichnis finden Sie forschende Hersteller, Generika- und Biosimilarproduzenten, OTC-Anbieter und Auftragshersteller mit Standort, Schwerpunkt und Kontaktdaten für Einkauf, Klinik, Apotheke und Kooperation.
Der Pharmastandort Deutschland
Arten von Pharmaunternehmen und Produktsegmente
Regionale Cluster und Pharmastandorte
Führende Pharmaunternehmen in Deutschland
Zulassung und regulatorischer Rahmen
Preisbildung: AMNOG und Nutzenbewertung
Innovationsfelder: Biopharmazeutika, mRNA und Gentherapie
Herausforderungen der Branche
Pharmaunternehmen gezielt finden
Was macht ein Pharmaunternehmen?
Ein Pharmaunternehmen erforscht, entwickelt, produziert oder vertreibt Arzneimittel. Das Spektrum reicht von patentgeschützten Innovationen über Generika und Biosimilars bis zu rezeptfreien OTC-Produkten, Impfstoffen und Auftragsfertigung für Dritte.
Wie groß ist die deutsche Pharmaindustrie?
Die Arzneimittelherstellung erzielte 2023 rund 59 Milliarden Euro Umsatz mit etwa 133.000 direkt Beschäftigten. Die Forschungsausgaben lagen bei rund 9,4 Milliarden Euro, das entspricht etwa 16 Prozent des Umsatzes und macht die Pharmaindustrie zur forschungsintensivsten Branche Deutschlands (vfa, IW Köln, Destatis).
Wie viele Pharmaunternehmen gibt es in Deutschland?
In der Arzneimittelherstellung sind rund 670 Unternehmen tätig (Destatis Strukturstatistik 2023), davon etwa 84 Prozent kleine und mittlere Unternehmen. Deutschland ist der größte Pharmamarkt Europas und weltweit die Nummer vier.
Wer lässt Arzneimittel in Deutschland zu?
Die Zulassung erteilt das BfArM für die meisten chemisch definierten Arzneimittel und das Paul-Ehrlich-Institut (PEI) für Impfstoffe und biomedizinische Arzneimittel. EU-weite Zulassungen laufen über die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) im zentralisierten Verfahren.
Was unterscheidet Originalpräparat, Generikum und Biosimilar?
Ein Originalpräparat ist das zuerst entwickelte, patentgeschützte Arzneimittel. Ein Generikum ist nach Patentablauf der wirkstoffgleiche, chemisch hergestellte Nachfolger. Ein Biosimilar ist das Nachfolgeprodukt eines biologischen, also biotechnologisch hergestellten Arzneimittels und dem Original hochähnlich, aber nicht identisch.
Was ist eine Herstellungserlaubnis nach § 13 AMG?
Wer Arzneimittel gewerblich herstellt, braucht nach § 13 Arzneimittelgesetz eine Herstellungserlaubnis. Sie wird von den zuständigen Landesbehörden erteilt, die die Betriebe auch nach den Regeln der Guten Herstellungspraxis (GMP) inspizieren. Für den Großhandel gilt eine Erlaubnis nach § 52a AMG.
Was bedeutet AMNOG und frühe Nutzenbewertung?
Mit dem AMNOG-Verfahren wird seit 2011 für neue patentgeschützte Arzneimittel der Zusatznutzen bewertet. Der G-BA prüft mit Unterstützung des IQWiG, danach verhandeln Hersteller und GKV-Spitzenverband einen Erstattungsbetrag. Das GKV-Finanzstabilisierungsgesetz hat diesen Prozess seit 2023 verschärft.
Was unterscheidet verschreibungspflichtige, apothekenpflichtige und freiverkäufliche Arzneimittel?
Verschreibungspflichtige Arzneimittel (Rx) gibt es nur auf ärztliches Rezept. Apothekenpflichtige Mittel sind rezeptfrei, aber nur in Apotheken erhältlich. Freiverkäufliche Arzneimittel dürfen auch außerhalb von Apotheken verkauft werden. Betäubungsmittel unterliegen zusätzlich dem Betäubungsmittelgesetz.
Welche Regionen sind die wichtigsten Pharmastandorte?
Wichtige Cluster sind Rhein-Main mit dem Industriepark Höchst, die Region Rhein-Neckar um Heidelberg und Mannheim, der Biotech-Standort München-Martinsried, Berlin, das Rheinland um Leverkusen sowie Biberach, Ingelheim, Mainz und Marburg.
Wie läuft eine GMP-Inspektion bei einem Pharmaunternehmen ab?
Bei einer GMP-Inspektion prüfen die zuständigen Landesbehörden, ob ein Hersteller die Gute Herstellungspraxis einhält, von Räumen und Anlagen über Dokumentation und Qualitätskontrolle bis zur Personalqualifikation. Bei Erfolg wird ein GMP-Zertifikat ausgestellt, das in der EU-Datenbank EudraGMDP hinterlegt ist.
Wo finde ich Kontaktdaten von Pharmaunternehmen in Deutschland?
Branchenverbände wie vfa, BPI, Pharma Deutschland und Pro Generika führen Mitgliederlisten. Auf Sanoliste sind deutsche Pharmaunternehmen nach Bundesland und Stadt verzeichnet, inklusive Adresse, Telefon und Website.
Relevante Fachbegriffe & Vorschriften
Begriffe und Regelwerke aus dem Umfeld von Pharmaunternehmen – verständlich erklärt im Sanoliste-Glossar.